A.R.D. Italia
Associazione per la Ricerca sul Diabete – Italia
Associazione non a scopo di lucro per la raccolta di fondi destinati a finanziare la ricerca sul diabete.
V.le Regina Margherita, 42 – 00198 Roma – Tel/Fax 0685300558
AIUTACI A FARE LA FESTA AL DIABETE c/c Postale 44658003
L’Agenzia europea del farmaco (EMA) «ha concesso l’autorizzazione all’insulina settimanale, la prima al mondo indicata per il trattamento del diabete negli adulti. Una novità senza precedenti a distanza di 101 anni dalla scoperta dell’insulina, che potrà impattare positivamente sulla gestione del diabete e che potrà cambiare la qualità di vita dei pazienti». Perché «in un anno, da un minimo di 365 iniezioni si passa a 52».
Oggi, un ostacolo alla qualità di vita dei pazienti
Lo annuncia il gruppo farmaceutico danese Novo Nordisk. Oggi – ricorda l’azienda – la terapia insulinica prevede che il paziente si somministri l’insulina almeno una volta al giorno, con un impatto che va dalla gestione della terapia stessa alla sfera sociale, lavorativa e psicologica della persona con diabete e della sua famiglia.
Un aspetto legato in particolare alla necessità di monitorare la malattia quotidianamente, programmando di conseguenza l’intera giornata. Il numero di iniezioni può rappresentare un ostacolo importante in termini di qualità di vita e di aderenza alla terapia. I dati mostrano infatti che il 50% delle persone con diabete che necessitano di terapia insulinica ritardano di oltre 2 anni l’inizio del trattamento, con ripercussioni sulla gestione della patologia e delle sue complicanze.
Gli effetti positivi dell’iniezione settimanale
Negli studi clinici di fase 3 – riporta una nota – l’insulina settimanale ha permesso una riduzione della glicemia (misurata come variazione dell’emoglobina glicata HbA1c) rispetto all’insulina basale giornaliera, favorendo il controllo glicemico nelle persone con diabete di tipo 2. Le malattie croniche non trasmissibili sono collegate agli stili di vita e al contesto in cui si vive, con un impatto anche sulla qualità delle relazioni sociali, sottolinea Novo Nordisk.
In Italia, 4 milioni di diabetici
Fra queste patologie c’è il diabete: in Italia ne soffre circa il 6% della popolazione, quasi 4 milioni di persone. Un dato sottostimato, se si pensa che le mancate diagnosi sono circa 1,5 milioni. L’ambiente è ormai considerato a tutti gli effetti un determinante di salute, soprattutto quando si parla di cronicità. Anche in quest’ottica, rimarca l’azienda, «una terapia che passa da una somministrazione giornaliera ad una settimanale, con un considerevole risparmio del numero di penne utilizzate, offre una risposta concreta in tema di sostenibilità ambientale, favorendo la riduzione delle emissioni di CO2».
Dice il professor Riccardo Candido, presidente dell’Associazione Medici Diabetologi (AMD): «L’approvazione da parte dell’EMA della nuova insulina a somministrazione settimanale prefigura una rivoluzione per le persone con diabete in terapia insulinica. La riduzione della frequenza delle iniezioni, semplificando il trattamento, promette di migliorare l’aderenza terapeutica, consentendo in definitiva un migliore controllo glicemico. Inoltre, la frequenza delle iniezioni di insulina è sempre stata una delle cause dell’annoso problema dell’inerzia terapeutica in diabetologia, spesso dovuta proprio a professionisti e pazienti che ritardavano l’avvio della terapia insulinica, preoccupati della complessità del percorso di cura».
08/02/2022 Milano. Se il 2021 è stato un anno importantissimo per la terapia sostitutiva con cellule producenti insulina per la cura del diabete di tipo 1, il 2022 si apre con ulteriori importanti passi in avanti. Al congresso dell’American Diabetes Association del 2021 è stato riportato per la prima volta un beneficio clinico dopo l’impianto sottocute di un prodotto terapeutico derivato da cellule staminali sviluppato da ViaCyte, denominato PEC-Direct. Il 29 giugno del 2021 è stato trattato il primo paziente con un secondo prodotto terapeutico derivato da cellule staminali denominato VX-880 sviluppato da Vertex. A distanza di 90 giorni dall’infusione delle cellule producenti insulina ottenute da cellule staminali pluripotenti si è assistito alla riduzione del fabbisogno di insulina da 34 unità a 2.9 unità/die, ricomparsa del peptide C sia a digiuno che sotto stimolo, ed una riduzione dell’emoglobina glicata dall’ 8.6% al 7.2%. “Entrambi questi risultati hanno rappresentato le prime prove di principio di un potenziale terapeutico della terapia con staminali per il diabete di tipo 1 nell’uomo, ottenute grazie ad una sperimentazione preclinica durata anni – spiega Valeria Sordi project leader del Beta Cell Differentiation del DRI di Milano – non rappresentano ancora la possibilità di trattare tutti i soggetti con diabete di tipo 1, ma indicano chiaramente che la strada è percorribile”. Il 2022 si apre con un ulteriore passo in avanti fondamentale. Fino ad ora infatti i trattamenti sperimentati nell’uomo hanno necessitato l’utilizzo di una terapia immunosoppressiva. “La necessita dell’utilizzo della terapia immunosoppressiva associata alla terapia cellulare è al momento uno dei maggiori limiti per l’applicazione in modo esteso di questo approccio – spiega Lorenzo Piemonti direttore del Diabetes Research Institute di Milano – e il suo superamento rappresenta la vera sfida per il futuro che, se vinta, può portare alla possibilità di cura per tutti i pazienti con diabete di tipo 1 e parte dei pazienti con diabete di tipo 2”. La possibilità di modulare geneticamente le cellule staminali apre a questa possibilità. Infatti le attuali tecniche di editing genico possono permettere la costruzione cellule invisibili al sistema immunitario. In questa prospettiva CRISPR Therapeutics and ViaCyte hanno lavorato a partire dal 2018 alla realizzazione di un prodotto cellulare modificato in grado di poter eludere il sistema immunitario denominato VCTX210. A novembre del 2021 è stata annunciata l’approvazione dello studio clinico di VCTX210 in Canada. Pochi giorni fa, il 2 febbraio del 2022, è stato raggiunto un traguardo importante: la prima persona ha ricevuto questa terapia. “Per curare le persone con diabete di tipo 1, devono accadere due cose. Il corpo deve riguadagnare la capacità di produrre insulina e le cellule che producono l’insulina devono essere in grado di prosperare all’interno del corpo, al sicuro da attacchi immunitari – conclude Lorenzo Piemonti – l’approccio adottato da ViaCyte e CRISPR ha le potenzialità per raggiungere questo obiettivo”. Questo studio di fase I studierà la sicurezza della terapia, la capacità del corpo di tollerarla e l’immuno-evasività delle cellule. Lo studio coinvolgerà fino a 10 pazienti e si svolgerà in tre centri in Canada e dovrebbe concludersi all’inizio del 2023. Se lo studio di fase I avrà successo, ulteriori trial studieranno l’efficacia della terapia per vedere se funziona come previsto, ripristinando la produzione di insulina senza la necessità di una soppressione immunitaria cronica.